L’Istituto Gaslini sperimenta un approccio innovativo nel trattamento del lupus eritematoso sistemico

In particolare è stato recentemente pubblicato uno studio che descrive l’impiego combinato di anticorpi monoclonali in pazienti con il lupus nefritico, la forma di LES più grave e frequente che colpisce i reni

n importante studio condotto dall’Istituto Giannina Gaslini, recentemente pubblicato su Frontiers Immunology (https://shorturl.at/1ujuK), apre nuove prospettive nel trattamento del lupus eritematoso sistemico (LES) pediatrico, con particolare attenzione alla sua forma più grave e frequente, il lupus nefritico.

Coordinata dalla Nefrologia in collaborazione con la Reumatologia del Gaslini, diretta da Marco Gattorno, la ricerca descrive per la prima volta l’impiego combinato degli anticorpi monoclonali rituximab (anti-CD20) e daratumumab (anti-CD38) in due giovani pazienti con lupus nefritico resistente alle terapie convenzionali. «Questo approccio ha portato a una remissione stabile della malattia, riducendo al contempo la tossicità e l’esposizione prolungata a immunosoppressori – ha spiegato Andrea Angeletti della Nefrologia del Gaslini e autore principale dello studio – I risultati ottenuti suggeriscono un possibile cambio di paradigma nella gestione del lupus pediatrico refrattario, aprendo la strada a nuove strategie terapeutiche più mirate ed efficaci».

«L’uso combinato di questi anticorpi monoclonali rappresenta un’importante innovazione nel trattamento del lupus nefritico pediatrico resistente alle terapie tradizionali – spiega Enrico Verrina, direttore della Nefrologia del Gaslini – I risultati ottenuti nei nostri pazienti indicano una possibilità concreta di migliorare la prognosi di questa grave malattia, riducendo al minimo gli effetti collaterali delle terapie immunosoppressive a lungo termine. L’obiettivo è offrire ai bambini affetti da LES un’opzione terapeutica più efficace e meno invasiva».

La terapia più avanzata con le cellule CAR-T

L’innovazione nel trattamento del LES pediatrico prosegue al Gaslini con l’avvio di una valutazione di fattibilità per una terapia ancora più avanzata basata sulle cellule CAR-T, linfociti T geneticamente modificati per riconoscere e attaccare specifiche cellule bersaglio. Questo progetto, condotto dal team della Nefrologia con la collaborazione delle U.O. di Trapianto di Midollo Osseo, Farmacia, Centro Trasfusionale e Reumatologia, esplora il potenziale della modifica genetica dei linfociti T del paziente per eliminare selettivamente le cellule B autoimmuni responsabili della malattia.

Se applicata con successo, l’immunoterapia con cellule CAR-T potrebbe rappresentare un progresso decisivo verso la remissione a lungo termine del lupus pediatrico refrattario, riducendo la necessità di trattamenti immunosoppressivi cronici e migliorando significativamente la qualità di vita dei pazienti.

Cos’è il LES?

Il lupus eritematoso sistemico (LES) pediatrico è una malattia autoimmune rara che colpisce i bambini e gli adolescenti, causando un’infiammazione generalizzata che può interessare diversi organi e tessuti, tra cui cute, articolazioni, cuore, polmoni e sistema nervoso. Si verifica quando il sistema immunitario attacca erroneamente i tessuti sani, causando danni e infiammazione cronica.

Una delle forme più grave e frequente di LES nei bambini è il lupus nefritico, che colpisce i reni, compromettendone la funzione e, nei casi più severi, portando a insufficienza renale terminale. Questa condizione può essere particolarmente difficile da trattare, soprattutto quando è refrattaria alle terapie standard, rendendo necessario lo sviluppo di strategie terapeutiche innovative.

In copertina Enrico Verrina, direttore della Nefrologia del Gaslini ed Enrico Verrina, direttore della Nefrologia del Gaslini

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